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FDA再次停止旅行者基因治疗临床试验 股价下跌10%

美国东部时间12月23日，根据《洛杉矶时报》的一份报告，FDA停止了美国基因治疗公司旅行者治疗公司(Voyager Therapeutics)对帕金森病的基因治疗NBIb-1817(VY-AADC)的临床试验。消息一出，航行者股价在盘前交易中下跌了10%。

图|航海家股票走势(来源：谷歌)

今年10月，美国食品和药物管理局暂停了这也是数月以来 Voyager 面临的第二项临床试验暂停命令。.亨廷顿舞蹈病基因治疗新药VY-HT01的临床试验(IND)申请。亨廷顿舞蹈病是一种罕见的常染色体显性神经退行性疾病。

RESTORE-1是一项暂停的研究，是一项二期临床试验，旨在评估基因疗法VY-AADC是否有治疗帕金森病的潜力。周二晚上，旅行者宣布了临床试验暂停的最新进展。其合作伙伴Neurocrine提交了一份关于参与RESTORE-1研究的受试者异常磁共振成像安全性的研究报告。在这份报告中，美国食品和药物管理局宣布将暂停VY-AADC公司的RESTORE-1临床试验。Voyager 在一份申明中指出，这项观察的临床意义目前尚不清楚，正在评估其意义。

航海家号表示，它将与其合作伙伴美国食品和药物管理局和DSMB密切合作，确定RESTORE-1临床试验的下一步。

这并不是 RESTORE-1 研究第一次被叫停，此前由于新冠疫情该试验已暂停。

早在今年9月，航海家就公布了VY-AADC治疗帕金森病的Ib临床试验数据。这项研究评估了三年后一次性VY-AADC治疗帕金森病的安全性和有效性。数据表明，一次性VY-AADC治疗可能有助于恢复大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力，同时可以持续减少“关”期，增加“开”期，从而有效改善运动症状。当时，临床试验的主要研究者，加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所神经病学教授 Chad Christine 表示，VY-AADC 有望成为治疗帕金森病的第一个基因疗法。

帕金森病是一种慢性、进行性和神经退行性疾病，主要影响运动神经系统。这是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，全球约有600万例。目前，虽然帕金森病的主要病症在于多巴胺的丧失和神经元变性，同时缺失了大脑中合成多巴胺所需的芳香族 L - 氨基酸脱羧酶（AADC），从而导致了运动、神经精神系统、自主神经系统正常功能。,有一些治疗帕金森病的上市药物，但帕金森病在现阶段还不能完全治愈。

多巴胺是一种神经递质，调节中枢神经系统的各种生理功能，参与和调节身体运动。随着左旋多巴是多巴胺的前体药物，其本身没有药理活性，需要通过 AADC 转化成多巴胺方可能发挥药效。,帕金森病的进展，AADC会逐渐减少，大脑中合成的多巴胺也会减少。

VY-AADC是临床阶段的重组腺相关病毒(AAV)血清型2载体，可编码人AADC基因，从而促进脑内AADC的生成，将左旋多巴转化为多巴胺，缓解帕金森症状。VY-AADC是由航海家和神经内分泌生物科学(神经内分泌)联合开发的，目前处于第三阶段临床试验。

旅行者是一家基因治疗公司，成立于2013年，2015年成功登陆纳斯达克。航海家号的核心技术是AAV基因疗法，它为严重的神经系统疾病开发了多种基因疗法，其主要产品是VY-AADC，进展最快。

图|正在研究的航海家管道(来源：航海家官网)

值得一提的是，旅行者的联合创始人之一是全球权威基因治疗专家高广平博士，现任香然基因治疗中心主任、美国基因与细胞治疗学会会长。2017年生物技术领域20位顶尖转化研究人员被著名学术期刊《自然生物技术》评选。

史蒂芬保罗博士是航海家公司的首席执行官和董事长，在中枢神经系统药物的发现和开发方面有多年的经验，目前是卡鲁纳制药公司的首席执行官和董事长，卡鲁纳制药公司是一家专注于开发急性精神病新疗法的美国生物制药公司。他也是业内知名风险投资机构第三石风险投资公司的创业合伙人。三石曾经投资过航行者的天使轮融资。此前，他在礼来工作了17年，在此期间，他担任了几个关键的领导职位。

航海家在一份声明中说：“DSMB要求在这项试验中获得更多的受试者数据，预计这些数据将在2021年初得到审查。”。

VY-AADC的下一步是什么？旅行者需要补充足够的临床数据，DSMB和FDA将在明年年初给出答案。

参考资料：

https://www . biospace.com/article/voyager-shares-fall-after-FDA-places-a-clinic-hold-on-phase-ii-gene-therapy-trial-for-Parkinson-s-disease/

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